专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成大庆市某某食品机械销售部疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成大庆市某某食品机械销售部新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:热门资讯)
- 认知篇:留学生要学会无限犯规!
- 吃止痛药才能入睡,周琦腰伤复发缺席生死战
- 硅谷投资大佬炮轰:谷歌半数员工就是摆设,根本没干实事
- 5000亿参数!传微软准备推出自研大模型
- 林诗栋进男单决赛
- 农夫山泉出绿款,还是有点甜,反击开始?
- 美英空袭也门荷台达多处地点
- 俄“硬核军事展览”开幕,现场“人山人海” 超30辆被缴北约装备参展
- 热搜第一!背刺郑钦文的教练失业了
- 论文一窥苹果AI大计,Siri这回要变厉害了
- 难忘一夜!余隆+王健,香港管弦乐团声动上海滩
- 一美军士兵被俄拘留,俄外交部门称与间谍活动或政治无关
- 鱼灯夜游 国风市集——北京最大户外市集开启中秋古风奇妙游园会
- 被山寨的雷军和周鸿祎,背后都是生意
- 巴以冲突将满1年超4万平民丧生 耿爽再点名美国
- 本周看啥|《新生》引人入胜,《我的阿勒泰》豆瓣开分8.5
- 纳指收涨1.51%,纳斯达克中国金龙指数飙涨超6%
- 家长如何与青春期的孩子同频共情?
- 普京批准与伊朗签署全面战略伙伴关系条约的建议
- 哈马斯领导人宣布同意停火方案
- 英国首相斯塔默62岁生日怎么过?唐宁街10号:我们给忘了 views+
- 邸东东 王琳:我们一起跳过黑暗束缚 跃向梦想彼岸 views+
- 实控人操纵股市,终审来了! views+
- 新华视评|火热暑期彰显“流动中国”澎湃活力 views+
- 高温超导体家族“上新”!为什么要不断寻找高温超导体? views+
- “捡漏”流拍!“草原金主”豪掷2.2亿元,5.6折抄底高端酒店 views+
- 王元丰:紧抓新质生产力发展机遇 提升科技创新全球影响力 views+
- 轻松一刻:这五个,谁才是真正的销冠?选一个! views+
- 刘彬已任外交部党委委员 views+
- “路虎女司机逆行打人”为何不构成寻衅滋事和肇事逃逸?专家解读 views+